視神經(jīng)脊髓炎治療藥物薩特利珠單抗首張?zhí)幏介_出

“在病房里跨年，雖然不是一件值得高興的事，但我并不沮喪，甚至對(duì)2024年的元旦充滿期待，因?yàn)閺拿魈扉_始，我就可以用醫(yī)保支付薩特利珠單抗，終于等到這天了。”12月31日晚，因視神經(jīng)脊髓炎復(fù)發(fā)再次住院的孫瑩（化名）在電話那頭說道。

2024年1月1日，國(guó)內(nèi)首個(gè)視神經(jīng)脊髓炎治療藥物薩特利珠單抗納入國(guó)家醫(yī)保目錄后正式生效，全國(guó)各大醫(yī)院開出首方。中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強(qiáng)教授表示，視神經(jīng)脊髓炎患者需要長(zhǎng)期堅(jiān)持治療。傳統(tǒng)的治療方案副作用比較大，近年來臨床治療出現(xiàn)了突破，有了更對(duì)癥的生物制劑，但因?yàn)?span id="cs2swwu" class="keyword">治療費(fèi)用高，患者負(fù)擔(dān)不了。如今，薩特利珠單抗這類藥被納入醫(yī)保，對(duì)患者來說是天大的喜事。

薩特利珠單抗在2024年1月2日開出了醫(yī)保首方

“得了這種病，猶如墜入深淵”

相較于歐美國(guó)家，我國(guó)視神經(jīng)脊髓炎發(fā)病率相對(duì)較高，據(jù)2020年的流行病調(diào)查數(shù)據(jù)約為0.278/10萬人，患病人數(shù)超過5萬。雖然各年齡層均可能患病，但尤以青壯年女性居多，發(fā)病年齡主要集中于20~40歲及50~60歲兩個(gè)高峰。

視神經(jīng)脊髓炎是一種主要影響視神經(jīng)和脊髓的自身免疫性疾病，罹患視神經(jīng)脊髓炎的患者通常會(huì)出現(xiàn)視力下降、視物模糊、下肢無力等癥狀，嚴(yán)重可致失明、癱瘓、感覺喪失、膀胱及腸道功能障礙神經(jīng)疼痛及呼吸衰竭。由于病因不明，識(shí)別難、確診難、復(fù)發(fā)率高、致殘率高……對(duì)患者而言，猶如掉進(jìn)黑暗深淵。

32歲的劉媛（化名）是位視神經(jīng)脊髓炎患者，一次孕期發(fā)病讓她陷入了兩難。傳統(tǒng)的激素治療會(huì)影響胎兒發(fā)育，但若治療不及時(shí)，又會(huì)危及自身。思考再三的劉媛決定賭一把，在經(jīng)過大劑量激素治療后，病情暫時(shí)得到了抑制，但孩子卻在出生后被診斷為智力低下。劉媛的人生，就像被推倒的多米諾骨牌，生病、失業(yè)、離婚、用不起藥、復(fù)發(fā)、致殘，每況愈下......

“這些患者一開始都是非常漂亮的女孩，經(jīng)過若干年治療后，全身臃腫、呈現(xiàn)激素樣面容，眼睛看不見，下肢癱瘓，有些人還出現(xiàn)各種并發(fā)癥。”復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師全超說，在很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)，每次看診、查房都讓他于心不忍。

創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)保，為患者照進(jìn)深淵的一束光

胡學(xué)強(qiáng)教授介紹，視神經(jīng)脊髓炎的治療分為急性期治療、預(yù)防復(fù)發(fā)治療、對(duì)癥治療和康復(fù)治療，由于任何一次臨床發(fā)作都可能帶來不可逆的損傷，比如不能獨(dú)立行走、疼痛、大小便障礙等，因此如何減少復(fù)發(fā)也成為視神經(jīng)脊髓炎治療的關(guān)鍵。

2021年4月30日，國(guó)內(nèi)首個(gè)視神經(jīng)脊髓炎治療藥物薩特利珠單抗在我國(guó)獲批，適用于水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的12歲及以上青少年及成人視神經(jīng)脊髓炎患者的治療，填補(bǔ)了我國(guó)視神經(jīng)脊髓炎治療領(lǐng)域的空白，并在政府、企業(yè)和社會(huì)各界的努力下，被納入了國(guó)家醫(yī)保目錄，這意味著，匹配薩特利珠單抗適應(yīng)癥的患者，醫(yī)療費(fèi)用將大幅降低。

據(jù)兩項(xiàng)薩特利珠單抗的關(guān)鍵性臨床研究顯示，薩特利珠單抗單藥和聯(lián)合基線免疫治療48周時(shí)，分別有83%和92%的患者未再復(fù)發(fā)，聯(lián)合治療96周時(shí)，維持無復(fù)發(fā)的患者比例高達(dá)92%。而在安全性方面，兩項(xiàng)研究也顯示薩特利珠單抗組與安慰劑組總體不良事件發(fā)生率及嚴(yán)重感染發(fā)生率相似，均無嚴(yán)重過敏及死亡事件發(fā)生。

隨著此類創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)獲批，它們成了照進(jìn)深淵的一束光，讓患者們?cè)跓o助的生命中，看到了希望。“對(duì)我們來說，每減少一次復(fù)發(fā)，我們離徹底被擊倒的時(shí)間又延長(zhǎng)了。”劉媛表示，讓大家沒想到的是，從最開始的“無藥可治”到用不起再到可負(fù)擔(dān)，竟然只等了2年的時(shí)間。

這得益于我國(guó)對(duì)罕見病患者群體落到實(shí)處的關(guān)愛和關(guān)切。近年來，我國(guó)進(jìn)一步優(yōu)化罕見病藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入、審評(píng)審批等環(huán)節(jié)，加快市場(chǎng)供給，并加速創(chuàng)新藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保的進(jìn)程，不斷提升罕見病患者治療的“可及性”和“可負(fù)擔(dān)性”。

“薩特利珠單抗醫(yī)保支付的落地，是伸向患者的一雙援手，將他們真正拉出了疾病深淵。這雙援手的背后，是多方共同努力和爭(zhēng)取。國(guó)家重視，企業(yè)有社會(huì)責(zé)任感，還有很多醫(yī)生堅(jiān)持做臨床研究。”胡學(xué)強(qiáng)教授說，這也使得，使用薩特利珠單抗的患者，醫(yī)療費(fèi)用將大幅降低。

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